Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie: Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) − Burosumab (neues Anwendungsgebiet: FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, ≥ 1 Jahr)
Bundesministerium für Gesundheit
Bekanntmachung
eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses
über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie:
Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) Burosumab (neues Anwendungsgebiet: FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, ≥ 1 Jahr)
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 16. Februar 2023 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), die zuletzt durch die Bekanntmachung des Beschlusses vom 16. Februar 2023 (BAnz AT 27.03.2023 B3) geändert worden ist, wie folgt zu ändern:
In Anlage XII werden den Angaben zur Nutzenbewertung von Burosumab gemäß dem Beschluss vom 21. Juli 2022 nach Nummer 4 folgende Angaben angefügt:
Burosumab
Neues Anwendungsgebiet (laut Zulassung vom 25. Juli 2022):
Crysvita wird angewendet zur Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren und bei Erwachsenen.
Anwendungsgebiet des Beschlusses (Beschluss vom 16. Februar 2023):
Siehe neues Anwendungsgebiet laut Zulassung.
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Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen VergleichstherapiePatientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden könnenZweckmäßige Vergleichstherapie:eine Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) in KombinationAusmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Burosumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.Studienergebnisse nach Endpunkten:Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden könnenEs wurden keine geeigneten Daten vorgelegt.Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer Endpunkte
Endpunktkategorie Effektrichtung/
VerzerrungspotentialZusammenfassung Mortalität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Morbidität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Gesundheitsbezogene Lebensqualität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Nebenwirkungen n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
∅: Es liegen keine für die Nutzenbewertung verwertbaren Daten vor.
n. b.: nicht bewertbar - 2.
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Anzahl der Patientinnen und Patienten bzw. Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden PatientengruppenPatientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden könnenca. 60 bis 140 Patientinnen und Patienten
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Anforderungen an eine qualitätsgesicherte AnwendungDie Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Crysvita (Wirkstoff: Burosumab) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 19. Dezember 2022):https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/crysvita-epar-product-information_de.pdfDie Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Burosumab muss durch in der Therapie mit Knochenstoffwechselerkrankungen erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen.
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TherapiekostenJahrestherapiekosten:Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können
Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/Patientin bzw. Patient Zu bewertendes Arzneimittel: Burosumab 66 909,70 € – 1 001 445,26 € Zweckmäßige Vergleichstherapie: Phosphatsubstitution und aktives Vitamin D (Calcitriol oder Alfacalcidol) in Kombination Phosphat Kinder und Jugendliche 77,78 € – 388,91 € Erwachsene 388,91 € – 622,25 € aktives Vitamin D Calcitriol* 73,91 € – 513,99 € oder Alfacalcidol Kinder bis 4 Jahren 189,98 € – 321,38 € Kinder ab 5 Jahren und Erwachsene 321,38 € – 964,15 € Summe Phosphat + Calcitriol Kinder und Jugendliche Nicht bezifferbar Erwachsene 462,82 € – 1 136,25 € Phosphat + Alfacalcidol 267,76 € – 943,63 € Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 1. Februar 2023)
Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfälltSonstige GKV-Leistungen:Bezeichnung
der TherapieArt der Leistung Kosten/
EinheitAnzahl/
ZyklusAnzahl/Patientin
bzw. Patient/JahrKosten/Patientin bzw. Patient/Jahr Burosumab Zuschlag für die Herstellung einer parenteralen Lösung mit monoklonalen Antikörpern 100 € 1 13,0 – 26,1 1 300 € – 2 610 € - 5.
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Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V, die in einer Kombinationstherapie mit Burosumab eingesetzt werden könnenAls Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V werden Arzneimittel mit folgenden neuen Wirkstoffen benannt, die aufgrund der arzneimittelrechtlichen Zulassung in einer Kombinationstherapie mit Burosumab zur Behandlung der FGF23-bedingten Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren, und bei Erwachsenen eingesetzt werden können:Patientinnen und Patienten ab 1 Jahr mit FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie, in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren, die nicht durch eine Operation kurativ behandelt oder nicht lokalisiert werden können
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Kein in Kombinationstherapie einsetzbarer Wirkstoff, der die Voraussetzungen des § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V erfüllt.
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 16. Februar 2023 in Kraft.
Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter www.g-ba.de veröffentlicht.
Gemeinsamer Bundesausschuss
gemäß § 91 SGB V
Der Vorsitzende
Prof. Hecken
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- Gemäß Fachinformation zu Calcitriol, Stand August 2020, kann aufgrund der begrenzten Datenlage keine Dosierempfehlung für Kinder und Jugendliche gegeben werden. Aus diesem Grund werden die Kosten für eine Calcitriol-Behandlung nur für Erwachsene abgebildet.
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