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Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie: Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) – Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)

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Bundesministerium für Gesundheit

Bekanntmachung
eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses
über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie:
Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen
nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V)
Lumacaftor/​Ivacaftor
(neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen,
≥ 1 bis < 2 Jahre)

Vom 18. Januar 2024

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 18. Januar 2024 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/​22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), die zuletzt durch die Bekanntmachung des Beschlusses vom 21. Dezember 2023 (BAnz AT 13.02.2024 B6) geändert worden ist, wie folgt zu ändern:

I.

In Anlage XII werden den Angaben zur Nutzenbewertung von Lumacaftor/​Ivacaftor gemäß dem Beschluss vom 18. März 2022 nach Nummer 4 folgende Angaben angefügt:

Lumacaftor/​Ivacaftor

Neues Anwendungsgebiet (laut Zulassung vom 4. Juli 2023):

Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 1 Jahr, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind.

Anwendungsgebiet des Beschlusses (Beschluss vom 18. Januar 2024):

Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Kindern im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind.

1.
Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind
Zweckmäßige Vergleichstherapie:

Best-Supportive-Care
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Lumacaftor/​Ivacaftor gegenüber Best-Supportive-Care:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen
Studienergebnisse nach Endpunkten:*
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind
Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer Endpunkte

Endpunktkategorie Effektrichtung/​
Verzerrungspotential
Zusammenfassung
Mortalität Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede unter Evidenzübertragung der Ergebnisse von älteren Patientinnen und Patienten mit homozygoter F508del-Mutation
Morbidität Vorteil unter Evidenzübertragung der Ergebnisse von älteren Patientinnen und Patienten mit homozygoter F508del-Mutation
Gesundheitsbezogene Lebensqualität Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede unter Evidenzübertragung der Ergebnisse von älteren Patientinnen und Patienten mit homozygoter F508del-Mutation
Nebenwirkungen Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede unter Evidenzübertragung der Ergebnisse von älteren Patientinnen und Patienten mit homozygoter F508del-Mutation
Erläuterungen:

↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/​unklarer Aussagesicherheit
↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/​unklarer Aussagesicherheit
↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↔: kein statistisch signifikanter beziehungsweise relevanter Unterschied
∅: Es liegen keine Daten vor.
n. b.: nicht bewertbar

Studie VX16-809-122 Teil B: 1-armige, offene Studie zu Lumacaftor/​Ivacaftor + BSC über 24 Wochen
Mortalität

Endpunkt LUMA/​IVA + BSC
N Patientinnen und Patienten mit Ereignis n (%)
Gesamtmortalität 46 0 (0)
Morbidität

Endpunkt LUMA/​IVA + BSC
N Patientinnen und Patienten mit Ereignis
bis Woche 24; n (%)
Pulmonale Exazerbation 46 9 (19,6)
Hospitalisierung aufgrund pulmonaler Exazerbation 46 3 (6,5)
Endpunkt LUMA/​IVA + BSC
N Werte
Studienbeginn
MW (SD)
Werte
Woche 24
MW (SD)
Mittlere Änderung
zu Woche 24
MW (SD)
Verhältnis von Körpergewicht zur Körpergröße (altersabhängiger z-Score) 38 0,79 (0,77) 0,79 (0,87) 0,04 (0,53)
Schweißchloridkonzentration ([mmol/​l], absolute Veränderung)
(ergänzend dargestellt)
24 104,2 (7,7) 73,1 (13,9) –29,1 (13,5)
Gesundheitsbezogene Lebensqualität
Es wurden keine Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität erhoben.
Nebenwirkungen

Endpunkt LUMA/​IVA + BSC
N Patientinnen und Patienten mit Ereignis n (%)
Unerwünschte Ereignisse (UE) 46 44 (95,7)
Schwerwiegende UE (SUE) 46 5 (10,9)
Schwere UE (Grad 3 oder 4) 46 2 (4,3)
Abbruch wegen UE 46 1 (2,2)
2.
Anzahl der Patientinnen und Patienten beziehungsweise Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind
ca. 50 Patientinnen und Patienten
3.
Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung
Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Orkambi (Wirkstoff: Lumacaftor/​Ivacaftor) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 18. Oktober 2023):
https:/​/​www.ema.europa.eu/​en/​documents/​product-information/​orkambi-epar-product-information_​de.pdf
Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Lumacaftor/​Ivacaftor sollte nur durch in der Therapie von Kindern mit zystischer Fibrose erfahrene Ärztinnen und Ärzte erfolgen.
4.
Therapiekosten
Jahrestherapiekosten:
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind

Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/​Patientin beziehungsweise Patient
Zu bewertendes Arzneimittel:
Lumacaftor/​Ivacaftor 147 785,37 €
+ Best-Supportive-Care patientenindividuell unterschiedlich
Zweckmäßige Vergleichstherapie:
Best-Supportive-Care patientenindividuell unterschiedlich
Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 1. Januar 2024)
Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfällt
5.
Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V, die in einer Kombina­tionstherapie mit dem bewerteten Arzneimittel eingesetzt werden können
Im Rahmen der Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V werden die folgenden Feststellungen getroffen:
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind

Kein in Kombinationstherapie einsetzbares Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, für das die Voraussetzungen des § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V erfüllt sind.
Die Benennung von Kombinationen dient ausschließlich der Umsetzung des Kombinationsabschlags nach § 130e SGB V zwischen Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmern. Die getroffenen Feststellungen schränken weder den zur Erfüllung des ärztlichen Behandlungsauftrags erforderlichen Behandlungsspielraum ein, noch treffen sie Aussagen über Zweckmäßigkeit oder Wirtschaftlichkeit.
II.

Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 18. Januar 2024 in Kraft.

Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter www.g-ba.de veröffentlicht.

Berlin, den 18. Januar 2024

Gemeinsamer Bundesausschuss
gemäß § 91 SGB V

Der Vorsitzende
Prof. Hecken

*
Daten aus dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers, sofern nicht anders indiziert.

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