Bekanntmachung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie: Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) – Midostaurin (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: akute myeloische Leukämie (AML), FLT3-Mutation)
Bundesministerium für Gesundheit
Bekanntmachung
eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses
über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie:
Anlage XII – Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen
nach § 35a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V)
Midostaurin
(Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze:
akute myeloische Leukämie (AML), FLT3-Mutation)
Vom 2. Mai 2024
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 2. Mai 2024 beschlossen, die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in der Fassung vom 18. Dezember 2008/22. Januar 2009 (BAnz. Nr. 49a vom 31. März 2009), die zuletzt durch die Bekanntmachung des Beschlusses vom 21. März 2024 (BAnz 21.05.2024 B2) geändert worden ist, wie folgt zu ändern:
I.
Die Anlage XII wird wie folgt geändert:
- 1.
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Die Angaben zu Midostaurin in der Fassung des Beschlusses vom 5. April 2018 (BAnz AT 24.04.2018 B3) werden aufgehoben.
- 2.
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In Anlage XII werden den Angaben zur Nutzenbewertung von Midostaurin in der Fassung des Beschlusses vom 5. April 2018 zu dem Anwendungsgebiet „Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)“ nach Nummer 4 folgende Angaben angefügt:MidostaurinAnwendungsgebiet (laut Zulassung vom 18. September 2017):Rydapt wird angewendet bei Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen, in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie mit Daunorubicin und Cytarabin zur Induktion und mit einer Hochdosis-Chemotherapie mit Cytarabin zur Konsolidierung und anschließend als Rydapt-Monotherapie zur Erhaltungstherapie bei Patienten in kompletter Remission.Anwendungsgebiet des Beschlusses (Beschluss vom 2. Mai 2024):Siehe Anwendungsgebiet laut Zulassung.
- 1.
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Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen VergleichstherapieErwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisenZweckmäßige Vergleichstherapie:
- –
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eine Induktionschemotherapie:Cytarabin in Kombination mit Daunorubicin oder Idarubicin oder MitoxantronoderDaunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) [nur für Personen mit therapiebedingter AML (t-AML) oder AML mit myelodysplastischen Veränderungen (AML-MRC)]
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gefolgt von einer Konsolidierungstherapie:Eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von Chemotherapie (Cytarabin oder Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung)) und einer allogenen Stammzelltransplantation, insbesondere in Abhängigkeit der Subform der AML, des Allgemeinzustandes und der Komorbidität der Patientinnen und Patienten.
- –
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gefolgt von einer Erhaltungstherapie:Eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von
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Azacitidin (nur für Personen, die für eine allogene Stammzelltransplantation nicht geeignet sind)
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Sorafenib (nur für Personen mit FLT3-ITD-Mutation nach einer allogenen Stammzelltransplantation)
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beobachtendes Abwarten (nur für Personen ohne FLT3-ITD-Mutation nach einer allogenen Stammzelltransplantation)
unter Berücksichtigung der Induktions- und Konsolidierungstherapie sowie des FLT3-Mutationsstatus.Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Midostaurin in Kombination mit Daunorubicin und Cytarabin, gefolgt von Midostaurin in Kombination mit Cytarabin, gefolgt von Midostaurin-Monotherapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.Studienergebnisse nach Endpunkten:1Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisenEs liegen keine bewertbaren Daten vor.Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer EndpunkteEndpunktkategorie Effektrichtung/
VerzerrungspotentialZusammenfassung Mortalität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Morbidität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Gesundheitsbezogene Lebensqualität n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Nebenwirkungen n. b. Es liegen keine bewertbaren Daten vor. Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
∅: Es liegen keine Daten vor.
n. b.: nicht bewertbar - 2.
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Anzahl der Patientinnen und Patienten beziehungsweise Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden PatientengruppenErwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisencirca 380 bis 1 040 Patientinnen und Patienten
- 3.
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Anforderungen an eine qualitätsgesicherte AnwendungDie Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Rydapt (Wirkstoff: Midostaurin) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 25. März 2024):https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/rydapt-epar-product-information_de.pdfDie Einleitung und Überwachung der Therapie mit Midostaurin soll nur durch in der Therapie von Patientinnen und Patienten mit akuter myeloischer Leukämie erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen.FLT3-NachweisVor der Einnahme von Midostaurin muss eine FLT3-Mutation (als interne Tandemduplikation [ITD] oder in der Tyrosinkinasedomäne [TKD]) mit einem validierten Test bestätigt werden.
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TherapiekostenJahrestherapiekosten2:Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen
Bezeichnung der Therapie Jahrestherapiekosten/Patientin beziehungsweise Patient Zu bewertendes Arzneimittel: Induktionstherapie (Midostaurin + Cytarabin + Daunorubicin) Midostaurin 7 539,88 € – 15 079,76 € Cytarabin 135,27 € – 270,54 € Daunorubicin 638,10 € – 1 276,20 € Gesamt 8 313,25 € – 16 626,50 € Konsolidierungstherapie (Midostaurin + Cytarabin) Midostaurin 30 159,52 € Cytarabin 5 278,08 € Gesamt 35 437,60 € Erhaltungstherapie Midostaurin 104 481,19 € – 117 406,70 € Gesamtkosten3 154 848,27 € – 161 008,29 € Zweckmäßige Vergleichstherapie: Induktionstherapie Cytarabin + Daunorubicin Cytarabin 90,18 € – 270,54 € Daunorubicin 638,10 € – 1 276,20 € Gesamt 728,28 € – 1 546,74 € Cytarabin + Idarubicin Cytarabin 90,18 € – 270,54 € Idarubicin 2 448,45 € – 4 896,90 € Gesamt 2 538,63 € – 5 167,44 € Cytarabin + Mitoxantron Cytarabin 90,18 € – 135,27 € Mitoxantron 1 033,89 € – 2 067,78 € Gesamt 1 124,07 € – 2 203,05 € Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) 36 045,06 € – 60 075,10 € Konsolidierungstherapie Hochdosis Cytarabin Cytarabin 5 278,08 € Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) 24 030,04 € – 48 060,08 € Hochdosischemotherapie mit allogener Stammzelltransplantation (alloSZT) alloSZT 65 407,91 € – 71 031,36 € Erhaltungstherapie Orales Azacitidin Azacitidin 116 300,03 € – 179 196,99 € Sorafenib Sorafenib 1 459,03 € – 2 741,97 € Gesamtkosten I: Cytarabin + Daunorubicin
K: Hochdosis Cytarabin
E: Orales Azacitidin122 989,58 € – 138 965,77 € I: Cytarabin + Idarubicin
K: Hochdosis Cytarabin
E: Orales Azacitidin126 610,28 € – 140 776,12 € I: Cytarabin + Mitoxantron
K: Hochdosis Cytarabin
E: Orales Azacitidin123 781,16 € – 139 316,47 € I: Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung)
K: Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung)
E: Orales Azacitidin224 435,21 € – 239 254,09 € I: Cytarabin + Daunorubicin
K: alloSZT
E: Sorafenib67 997,71 € – 74 967,89 € I: Cytarabin + Idarubicin
K: alloSZT
E: Sorafenib69 808,06 € – 78 588,59 € I: Cytarabin + Mitoxantron
K: alloSZT
E: Sorafenib68 393,50 € – 75 624,20 € I: Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung)
K: alloSZT
E: Sorafenib103 314,49 € – 133 496,25 € I: Cytarabin + Daunorubicin
K: alloSZT
E: beobachtendes Abwarten66 136,19 € – 72 578,10 € I: Cytarabin + Idarubicin
K: alloSZT
E: beobachtendes Abwarten67 946,54 € – 76 198,80 € I: Cytarabin + Mitoxantron
K: alloSZT
E: beobachtendes Abwarten66 531,98 € – 73 234,41 € I: Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung)
K: alloSZT
E: beobachtendes Abwarten101 452,97 € – 131 106,46 € I: Induktionstherapie
K: Konsolidierungstherapie
E: ErhaltungstherapieKosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 15. April 2024)Sonstige GKV-Leistungen:Bezeichnung
der TherapieArt der Leistung Kosten/
EinheitAnzahl/
ZyklusAnzahl/
Patientin
beziehungsweise Patient/
JahrKosten/
Patientin
beziehungsweise Patient/
JahrZu bewertendes Arzneimittel Induktionstherapie Cytarabin Zuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 7 7 – 14 700 € – 1 400 € Daunorubicin Zuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 3 3 – 6 300 € – 600 € Konsolidierungstherapie Cytarabin Zuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 6 24 2 400 € Zweckmäßige Vergleichstherapie Induktionstherapie Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) Zuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 2 – 3 3 – 5 300 € – 500 € Cytarabin + Daunorubicin/Idarubicin/Mitoxantron Cytarabin Zuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 7 7 – 14 700 € – 1 400 € Daunorubicin/
Idarubicin/
MitoxantronZuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 3 3 – 6 300 € – 600 € Konsolidierungstherapie Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) Daunorubicin/Cytarabin (liposomale Formulierung) Zuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 2 2 – 4 200 € – 400 € Hochdosis Cytarabin Cytarabin Zuschlag für die Herstellung einer zytostatikahaltigen parenteralen Zubereitung 100 € 6 24 2 400 € - 5.
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Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V, die in einer Kombinationstherapie mit dem bewerteten Arzneimittel eingesetzt werden könnenIm Rahmen der Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V werden die folgenden Feststellungen getroffen:Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine FLT3-Mutation aufweisen
- –
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Kein in Kombinationstherapie einsetzbares Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, für das die Voraussetzungen des § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V erfüllt sind.
II.
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 2. Mai 2024 in Kraft.
Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter www.g-ba.de veröffentlicht.
Berlin, den 2. Mai 2024
Gemeinsamer Bundesausschuss
gemäß § 91 SGB V
Der Vorsitzende
Prof. Hecken
- 1
- Daten aus der Dossierbewertung des IQWiG (A23-110) und dem Addendum (A24.34), sofern nicht anders indiziert.
- 2
- Es werden nur die Kosten für das erste Behandlungsjahr dargestellt.
- 3
- Bei Patientinnen und Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten, sollte Midostaurin 48 Stunden vor der Konditionierungstherapie für die SCT abgesetzt werden. Die Gesamtkosten sind daher für diese Patientinnen und Patienten abweichend.
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