In Anlage XII werden den Angaben zur Nutzenbewertung von Evinacumab in der Fassung des Beschlusses vom 4. Juli 2024 zu dem Anwendungsgebiet „homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 12 Jahre“ nach Nummer 5 folgende Angaben angefügt:

Evinacumab

Neues Anwendungsgebiet (laut Zulassung vom 11. Dezember 2023):

Evkeeza wird angewendet als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Spiegels des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low density lipoprotein cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab einem Alter von 5 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).

Anwendungsgebiet des Beschlusses (Beschluss vom 4. Juli 2024):

Evkeeza wird angewendet als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Spiegels des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low density lipoprotein cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Jugendlichen und Kindern ab einem Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).

1.

Zusatznutzen des Arzneimittels im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie

Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

Zweckmäßige Vergleichstherapie:

–

Evolocumab (ab 10 Jahren) gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder

–

LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder

–

Evolocumab (ab 10 Jahren) und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evinacumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:

Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Studienergebnisse nach Endpunkten:¹

Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

Es liegen keine bewertbaren Daten vor.

Zusammenfassung der Ergebnisse relevanter klinischer Endpunkte

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Endpunktkategorie	Effektrichtung/​ Verzerrungspotential	Zusammenfassung
Mortalität	n. b.	Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Morbidität	n. b.	Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Gesundheitsbezogene Lebensqualität	∅	Es liegen keine Daten vor.
Nebenwirkungen	n. b.	Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Erläuterungen: ↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/​unklarer Aussagesicherheit ↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/​unklarer Aussagesicherheit ↑↑: positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↓↓: negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit ↔: kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied ∅: Es liegen keine Daten vor. n. b.: nicht bewertbar

2.

Anzahl der Patientinnen und Patienten beziehungsweise Abgrenzung der für die Behandlung infrage kommenden Patientengruppen

Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

circa 5 bis 6 Patientinnen und Patienten

3.

Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung

Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen. Die europäische Zulassungsbehörde European Medicines Agency (EMA) stellt die Inhalte der Fachinformation zu Evkeeza (Wirkstoff: Evinacumab) unter folgendem Link frei zugänglich zur Verfügung (letzter Zugriff: 27. Mai 2024):

https:/​/​www.ema.europa.eu/​de/​documents/​product-information/​evkeeza-epar-product-information_​de.pdf

Dieses Arzneimittel wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht möglich war, vollständige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten. Die EMA wird alle neuen Informationen, die verfügbar werden, jährlich bewerten, und falls erforderlich, wird die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels aktualisiert werden.

4.

Therapiekosten

Jahrestherapiekosten:

Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

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Bezeichnung der Therapie	Jahrestherapiekosten/​Patientin beziehungsweise Patient
Zu bewertendes Arzneimittel:
Evinacumab	105 278,16 € – 210 556,32 €
Colestyramin	87,69 € – 876,91 €
Ezetimib	96,14 €
Rosuvastatin	45,63 € – 73,26 €
Evolocumab2	5 336,44 € – 11 606,76 €
LDL-Apherese	23 150,18 € – 67 522,12 €
Evinacumab in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien
Evinacumab + Rosuvastatin + Ezetimib + Colestyramin	105 507,62 € – 211 602,63 €
Evinacumab + Rosuvastatin + Evolocumab2	110 660,23 € – 222 236,33 €
Evinacumab + Rosuvastatin + Ezetimib + Evolocumab2	110 756,37 € – 222 332,47 €
Evinacumab + Rosuvastatin + Ezetimib + Colestyramin + Evolocumab2	110 887,90 € – 223 209,39 €
Evinacumab + Rosuvastatin + Ezetimib + Colestyramin + Evolocumab2 + LDL-Apherese	134 038,08 € – 290 731,51 €
Evinacumab + Rosuvastatin+ LDL-Apherese	128 473,96 € – 278 151,70 €
Evinacumab + Rosuvastatin + Ezetimib + LDL-Apherese	128 570,10 € – 278 247,84 €
Evinacumab + Rosuvastatin + Ezetimib + Colestyramin + LDL-Apherese	128 657,80 € – 279 124,75 €
Zweckmäßige Vergleichstherapie:
– Evolocumab2 gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder – LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder – Evolocumab2 und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) gegebenenfalls mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Evolocumab2	5 336,44 € – 11 606,76 €
LDL-Apherese	23 150,18 € – 67 522,12 €
Colestyramin	87,69 € – 876,91 €
Ezetimib	96,14 €
Rosuvastatin	45,63 € – 73,26 €
Evolocumab2 gegebenenfalls + begleitende medikamentöse lipidsenkende Therapie
Evolocumab2 gegebenenfalls + Rosuvastatin	5 382,07 € – 11 680,01 €
Evolocumab2 gegebenenfalls + Rosuvastatin + Ezetimib	5 478,21 € – 11 776,15 €
Evolocumab2 gegebenenfalls + Rosuvastatin + Ezetimib + Colestyramin	5 609,74 € – 12 653,07 €
LDL-Apherese gegebenenfalls + begleitende medikamentöse lipidsenkende Therapie
LDL-Apherese gegebenenfalls + Rosuvastatin	23 195,80 € – 67 595,38 €
LDL-Apherese gegebenenfalls + Rosuvastatin + Ezetimib	23 291,94 € – 67 691,52 €
LDL-Apherese gegebenenfalls + Rosuvastatin + Ezetimib + Colestyramin	23 379,64 € – 68 568,43 €
Evolocumab2 und LDL-Apherese gegebenenfalls + begleitende medikamentöse lipidsenkende Therapie
Evolocumab2 + LDL-Apherese	28 486,62 € – 79 128,88 €
Evolocumab2 + LDL-Apherese gegebenenfalls + Rosuvastatin	28 532,24 € – 79 202,13 €
Evolocumab2 + LDL-Apherese gegebenenfalls + Rosuvastatin + Ezetimib	28 628,38 € – 79 298,27 €
Evolocumab2 + LDL-Apherese gegebenenfalls + Rosuvastatin + Ezetimib + Colestyramin	28 759,92 € – 80 175,19 €

Kosten nach Abzug gesetzlich vorgeschriebener Rabatte (Stand Lauer-Taxe: 15. Juni 2024)

Kosten für zusätzlich notwendige GKV-Leistungen: entfällt

Sonstige GKV-Leistungen:

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Bezeichnung der Therapie	Art der Leistung	Kosten/​ Einheit	Anzahl/​ Zyklus	Anzahl/​ Patientin beziehungsweise Patient/​Jahr	Kosten/​ Patientin beziehungsweise Patient/​Jahr
Zu bewertendes Arzneimittel:
Evinacumab	Zuschlag für die Herstellung einer parenteralen Lösung mit monoklonalen Antikörpern	100 €	1	13,0	1 300 €

5.

Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V, die in einer Kombi­nationstherapie mit dem bewerteten Arzneimittel eingesetzt werden können

Im Rahmen der Benennung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V werden die folgenden Feststellungen getroffen:

Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

Folgende Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die aufgrund der arzneimittelrechtlichen Zulassung in einer Kombinationstherapie mit Evinacumab im Anwendungsgebiet des Beschlusses eingesetzt werden können, werden gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V benannt (Wirkstoffe und Handelsnamen):

Evolocumab (Repatha) [ab 10 Jahren]

Die Benennung von Kombinationen dient ausschließlich der Umsetzung des Kombinationsabschlags nach § 130e SGB V zwischen Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmern. Die getroffenen Feststellungen schränken weder den zur Erfüllung des ärztlichen Behandlungsauftrags erforderlichen Behandlungsspielraum ein, noch treffen sie Aussagen über Zweckmäßigkeit oder Wirtschaftlichkeit.

In die Anlage XIIa der AM-RL werden folgende Angaben in alphabetischer Reihenfolge eingefügt:

„Wirkstoff des bewerteten Arzneimittels

Evinacumab

Beschluss gemäß § 35a Absatz 3 SGB V vom

4. Juli 2024

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Evkeeza wird angewendet als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Spiegels des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low density lipoprotein cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).

Patientengruppe

Kinder und Jugendliche im Alter von 5 bis < 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind

Benennung der Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen gemäß § 35a Absatz 3 Satz 4 SGB V (Wirkstoffe und Handelsnamen)

Evolocumab (Repatha) [ab 10 Jahren]

Geltungsdauer der Benennung (seit … beziehungsweise von … bis)

Seit 4. Juli 2024

Die Benennung von Kombinationen dient ausschließlich der Umsetzung des Kombinationsabschlags nach § 130e SGB V zwischen Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmern. Die getroffenen Feststellungen schränken weder den zur Erfüllung des ärztlichen Behandlungsauftrags erforderlichen Behandlungsspielraum ein, noch treffen sie Aussagen über Zweckmäßigkeit oder Wirtschaftlichkeit.“ 

Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 4. Juli 2024 in Kraft.

Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter www.g-ba.de veröffentlicht.