Richtlinie zur Förderung von Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen unter Berücksichtigung von ungedecktem medizinischem Bedarf

1.1 Förderziel

Es gibt mehr als 6 000 seltene Erkrankungen, der größte Teil von ihnen ist genetisch bedingt. Obwohl jede einzelne seltene Erkrankung nur wenige Menschen betrifft, leiden in Europa insgesamt mindestens 26 bis 30 Millionen Menschen an diesen Krankheiten. Seltene Erkrankungen sind für das Gesundheitssystem eine besondere Herausforderung: Sie treten häufig bereits im Kindesalter auf, führen in vielen Fällen zu einer signifikanten Verminderung der Lebenserwartung und nehmen meist einen chronischen Verlauf mit großem Einfluss auf die Lebensqualität.

Deshalb sind dringend weitere Forschungsanstrengungen im Bereich der seltenen Erkrankungen nötig, um bessere Kenntnisse zur Prävention, Diagnose und Behandlung zu erlangen. Die Forschung in diesem Bereich wird dadurch erschwert, dass auf ganz unterschiedlichen Ebenen Ressourcen fehlen: (1) Zu jeder einzelnen Krankheit forschen vergleichsweise wenige Wissenschaftler, (2) die wenigen Patienten¹ sind räumlich weit verteilt, was die Zusammenführung in aussagekräftigen Kohortenstudien erschwert, (3) existierende Datenbanken und Materialsammlungen haben einen begrenzten Umfang, sind kaum standardisiert und für die wissenschaftliche Fachöffentlichkeit nur schwer zugänglich, (4) die betreffenden Krankheitsbilder haben einen oft sehr komplexen klinischen Phänotyp, weshalb ihre Behandlung und Erforschung interdisziplinäre Ansätze erfordern.

Wegen der jeweils kleinen Zahl von Patienten, die von einer einzelnen seltenen Krankheit betroffen sind, sowie der zersplitterten Forschungslandschaft ist das Gebiet der seltenen Erkrankungen eines der Forschungsfelder, das von einer internationalen, koordinierten Zusammenarbeit besonders profitieren kann.

In diesem Zusammenhang hat das Europäische Gemeinsame Programm für seltene Erkrankungen (EJP RD) seit 2019 vier gemeinsame transnationale Bekanntmachungen durchgeführt, um die Koordinierung der Forschungsbemühungen europäischer, assoziierter und nichteuropäischer Länder auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen sowie die Umsetzung der Ziele des „International Rare Diseases Research Consortiums“ (IRDiRC) weiter zu unterstützen. Diese Maßnahmen erfolgen im Anschluss an die zehn gemeinsamen transnationalen Bekanntmachungen des ERA-Net E-Rare seit 2006.

Das Ziel dieser Förderrichtlinie ist es, die Durchführung von Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen voranzutreiben. Hierdurch sollen die Möglichkeiten zur Therapieentwicklung für Menschen mit seltenen Erkrankungen mittelfristig verbessert werden. Dabei wird erwartet, dass relevante Biomarker und Endpunkte beschrieben werden können, die bei zukünftigen klinischen Studien Anwendung finden. Darüber hinaus sollen die Ergebnisse jedes einzelnen Forschungsvorhabens in mindestens einer Veröffentlichung publiziert oder patentiert werden.

Das Ziel dieser Bekanntmachung steht im Einklang mit den Zielen von IRDiRC, die die internationale Zusammenarbeit zur Erforschung von seltenen Erkrankungen stärken sollen (für weitere Informationen siehe die IRDiRC Internetseite https:/​/​irdirc.org).

1.2 Zuwendungszweck

Zuwendungszweck ist die Förderung von exzellenten transnationalen Forschungsvorhaben, die durch die Zusammenarbeit von verschiedenen Disziplinen bessere Kenntnisse zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen ermöglichen.

Zahlreiche nationale und regionale Förderorganisationen werden sich an der gemeinsamen transnationalen Bekanntmachung des EJP RD 2023 beteiligen. Die Fördermaßnahme wird zeitgleich durch die Förderorganisationen im jeweiligen Land veröffentlicht. Folgende Organisationen beteiligen sich an dieser Bekanntmachung:

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das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Deutschland;

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die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG);

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der Fund for Scientific Research – FNRS (F.R.S.-FNRS), Belgien;

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die Canadian Institutes of Health Research – Institute of Genetics (CIHR-IG), Kanada;

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die French National Research Agency (ANR), Frankreich;

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das National Research, Development and Innovation Office (NKFIH), Ungarn;

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das Health Research Board, (HRB), Irland;

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das Chief Scientist Office of the Ministry of Health (CSO/​MOH), Israel;

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das Italian Ministry of Health (MoH), Italien;

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die Regional Foundation for Biomedical Research (FRRB), Lombardei (Italien);

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die Tuscany Region (RT/​TuscReg), Toscana (Italien);

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die Fondazione Telethon, Italien;

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das Research Council of Lithuania (RCL), Litauen;

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der National Research Fund (FNR), Luxemburg;

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das National Centre for Research and Development (NCBiR), Polen;

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die Slovak Academy of Sciences (SAS), Slovakei;

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das National Institute of Health Carlos III (ISCIII), Spanien;

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das Swedish Research Council (SRC), Schweden;

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Vinnova, Schweden;

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die Swiss National Science Foundation (SNSF), Schweiz;

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das Scientific and Technological Research Council of Turkey (TÜBITAK), Türkei.

Die Fördermaßnahme wird zentral durch ein gemeinsames „Joint Call“-Sekretariat (JCS) koordiniert. Das gemeinsame Sekretariat ist bei der French National Research Agency (ANR), Frankreich, angesiedelt. Für die eigentliche Umsetzung der nationalen Teilvorhaben gelten die jeweiligen nationalen Richtlinien.

Zusätzliche wichtige Informationen zu dieser transnationalen Bekanntmachung sind dem englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD Internetseiten http:/​/​www.ejprarediseases.org/​ zu entnehmen.

Die Ergebnisse der geförderten Vorhaben dürfen nur in der Bundesrepublik Deutschland oder dem EWR², der Schweiz, Türkei, Israel und Kanada genutzt werden.

Diese Förderrichtlinie gilt in Verbindung mit dem Rahmenprogramm Gesundheitsforschung, siehe https:/​/​www.gesundheitsforschung-bmbf.de/​files/​Rahmenprogramm_​Gesundheitsforschung_​barrierefrei.pdf.

1.3 Rechtsgrundlagen

Der Bund gewährt die Zuwendungen nach Maßgabe dieser Förderrichtlinie, der §§ 23 und 44 der Bundeshaushaltsordnung (BHO) und den dazu erlassenen Verwaltungsvorschriften sowie der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA/​AZAP/​AZV)“ und/​oder der „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis von Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft (AZK)“ des BMBF. Ein Anspruch auf Gewährung der Zuwendung besteht nicht. Vielmehr entscheidet die Bewilligungsbehörde aufgrund ihres pflichtgemäßen Ermessens im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

Nach dieser Förderrichtlinie werden staatliche Beihilfen auf der Grundlage von Artikel 25 Absatz 1 und Absatz 2 Buchstabe a bis c und Artikel 28 Absatz 1 der Allgemeinen Gruppenfreistellungsverordnung (AGVO) der EU-Kommission gewährt.³ Die Förderung erfolgt unter Beachtung der in Kapitel I AGVO festgelegten Gemeinsamen Bestimmungen, insbesondere unter Berücksichtigung der in Artikel 2 der Verordnung aufgeführten Begriffsbestimmungen (vgl. hierzu die Anlage zu beihilferechtlichen Vorgaben für die Förderrichtlinie).

Es soll eine begrenzte Anzahl transnationaler ambitionierter, innovativer und qualitativ hochwertiger Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von seltenen Erkrankungen gefördert werden, die ein besseres Verständnis des Krankheitsverlaufs über die gesamte Lebensspanne eines Patienten ermöglichen. Dazu sollen die Studien umfassende Patientendaten sammeln und analysieren, um Ziele für neue Biomarker und künftige Therapien zu definieren. Dabei sollen Aspekte der Innovation, Sicherheit und Wirksamkeit der untersuchten Ansätze berücksichtigt werden.

Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit ausgerichtet sein. Es wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der EU, EU-assoziierten Staaten, Australien oder Kanada betrifft. Antragsteller werden ermutigt, Gruppen seltener Erkrankungen zu untersuchen, deren Zusammensetzung auf nachvollziehbaren Kriterien und Gemeinsamkeiten beruhen sollten, falls dadurch ein Mehrwert beim Austausch von Ressourcen oder Expertise erzielt werden kann.

Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben:

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Schätzung der Krankheitsprävalenz;

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Identifizierung von Biomarkern und Companion Diagnostics für die Diagnose bzw. Prognose einer seltenen Erkrankung;

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Identifizierung von Biomarkern/​Indikatoren/​Prädiktoren für den Beginn bzw. die Progression einer seltenen Erkrankung oder einer Gruppe von seltenen Erkrankungen (z. B. mit derselben Ätiologie) (einschließlich der Erfassung von genetischen, physiologischen und umweltbezogenen Daten oder Variablen etc.);

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Identifizierung relevanter Endpunkte für künftige Studien, einschließlich potenzieller Biomarker, Erfassung von selbst berichtetem Patienten-Outcome und Lebensqualitätsmessungen;

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Identifizierung von Biomarkern und Variablen zur Bewertung von therapeutischen Ansätzen (Pharmakologie, Repurposing von Arzneimitteln, Gentherapie, RNA-Therapie, Zelltherapie, Medizinprodukte etc.).

Relevante Zell- und Tiermodelle können zur Validierung von neuen Endpunkten und Biomarkern aus den Krankheitsverlaufsstudien genutzt werden.

Darüber hinaus müssen die folgenden zusätzlichen Punkte bei der Antragstellung berücksichtigt werden:

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Strategien und Zeitpläne für die Patientenrekrutierung und -bindung sowie die Bewertung und Analyse von Patientendaten müssen im Antrag enthalten sein. Die Möglichkeit, die vorgesehenen Rekrutierungszahlen zu erreichen, muss anhand von aussagekräftigen Daten belegt werden. Das Studiendesign und die Studienziele sollten berücksichtigen, welche Informationen über die Studienpopulation benötigt werden, um später klinische Studien oder andere versorgungsrelevante Studien bei der/​den untersuchten seltenen Erkrankung(en) durchzuführen. Die Studie/​das Register muss immer eine klare Forschungsfrage behandeln. Konkrete Pläne für die Nachhaltigkeit der aufgebauten Ressourcen müssen beschrieben werden. Die in der kürzlich erschienenen Veröffentlichung „Set of common Data Elements for RD registration“ beschriebenen gemeinsamen Datenelemente sollen berücksichtigt werden
https:/​/​joint-research-centre.ec.europa.eu/​document/​download/​98bd0cd2-83a3-403d-a9fe-856f087cc5a9_​en?filename=set-data-elements-rare-diseases-registration.pdf;

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die Einbeziehung einer geeigneten bioinformatischen und statistischen Expertise sollte, wo immer notwendig, einen wesentlichen Bestandteil des Antrags ausmachen und das entsprechende Personal sollte eindeutig benannt werden;

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die Bereitstellung harmonisierter/​standardisierter Daten, die mit innovativen Mitteln (KI, Simulationen, Modellierung usw.) erhoben wurden, ist erwünscht. Modellierung und Simulation ermöglichen die Zusammenführung verschiedener Datensätze, die Optimierung möglicher künftiger Therapeutika auf der Grundlage der individuellen Physiologie und Genetik. Innovative Methoden für die Datenerfassung und -verbreitung, die als Modell für künftige Studien dienen können, sind sehr erwünscht;

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die neuen Forschungsdaten, die sich aus dem Projekt ergeben, sollten gemäß den FAIR-Grundsätzen (Findable, Accessible, Interoperable, Reusable for humans and machines) behandelt und gemäß den nationalen/​regionalen Vorschriften der beteiligten Länder hinterlegt und gemeinsam genutzt werden (weitere Informationen siehe FAIR-Leitprinzipien https:/​/​www.nature.com/​articles/​sdata201618).

Es wird dringend empfohlen, die Daten über RD-Connect oder Elixir zugänglich zu machen. Es wird dringend empfohlen, die vom IRDiRC anerkannten Ressourcen sowie europäische und globale Ressourcen für die Bereitstellung von Daten, Arbeitshilfen, Arbeitsabläufen und Datenmodellen zu nutzen (siehe z. B. die EJP RD-Ressourcenkarte https:/​/​vp.ejprarediseases.org/​ und das ELIXIR Research Data Management Toolkit https:/​/​rdmkit.elixir-europe.org/​).

Um Forschungsdaten FAIR zu machen, ist eine Datenmanagementstrategie für das vorgeschlagene Gesamtprojekt in der Phase des Vollantrags obligatorisch. Sie sollte einen Zeitplan, ein Budget und benannte Verbundpartner enthalten, die ein FAIR-Datenverwaltungsteam bilden. Wenn das Projektkonsortium nicht über FAIR-Fachwissen verfügt, kann ein FAIR-Partner später hinzugefügt werden, der möglicherweise über den EJP RD Helpdesk ermittelt wird. Die FAIR-Expertengruppe leitet den FAIR-Veröffentlichungsprozess, einschließlich der Anpassung an die Spezifikationen der virtuellen Plattform des EJP RD https:/​/​vp.ejprarediseases.org/​ und hilft bei der Festlegung von Zielen für die Nutzung von FAIR-Daten. Bei der Forschung unter Einbeziehung indigener Völker sollten auch die CARE-Grundsätze https:/​/​www.gida-global.org/​care

(Collective benefits, Authority to control, Responsibility, Ethics) für die Verwaltung indigener Daten beachtet werden. Einige Länder, die am EJP RD JTC 2023 beteiligt sind, werden auch einen Datenmanagementplan (DMP) auf nationaler Ebene in der Phase des Vollantrags oder nach der Bewilligung des Projekts verlangen;

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Einblicke in die Definition von Genotyp/​Phänotyp-Korrelationen, die Identifizierung geeigneter Subpopulationen oder die Stratifizierung von Patienten für eine Studie sind von Bedeutung, um eine neu entdeckte Krankheit, eine neue Untergruppe von Patienten usw. zu charakterisieren;

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die Einbeziehung der Sichtweise von Patienten und Betreuern wird dringend empfohlen. Patienten, die mit einer seltenen Erkrankung leben, oder Familienmitglieder, die sie pflegen, verfügen über Erfahrungen und Kenntnisse, die zur Gewinnung von Daten über den natürlichen Verlauf der Krankheit beitragen können. Die Patienten sollten in alle Schritte der Planung und Durchführung der Studie einbezogen werden;

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für die kleine Gruppe der gut charakterisierten seltenen Erkrankungen mit zugelassenen Medikamenten oder verbesserter Standardversorgung können prospektive Studien nützlich sein, um den veränderten Krankheitsverlauf unter der derzeitigen medizinischen Behandlung besser zu definieren. Daher können Studien, die Daten zu unerwünschten Nebenwirkungen einer neuen Behandlung sammeln und Referenzdaten für die Entwicklung einer wirksameren oder sichereren Behandlung liefern, als Ergänzung zur Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf in Betracht gezogen werden.

Nicht gefördert werden:

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Interventionelle klinische Studien, die die Untersuchung der Wirksamkeit von Medikamenten, Therapien, operativen Verfahren oder medizintechnischen Verfahren zum Ziel haben. Dies beinhaltet auch Studien, die die Wirksamkeit zweier Verfahren oder Therapien vergleichen. Klinische Phase IV Pharmakovigilanz-Studien werden ebenfalls nicht gefördert;

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Studien, die ausschließlich die Sicherheit medizinischer Geräte zum Ziel haben;

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Entwicklung neuer Therapien, da dies bereits Gegenstand der Förderung der EJP RD Bekanntmachung aus 2020 war;

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Projekte zu neurodegenerativen Erkrankungen, die im Fokus der Joint Programming Initiative „Neurodegenerative Disease Research“ (JPND; http:/​/​www.neurodegenerationresearch.eu) stehen. Dies sind: Alzheimer Erkrankung und andere Demenzen, Parkinson und mit Parkinson verwandte Erkrankungen, Prionenerkrankungen, Motoneuronerkrankungen, Huntington-Krankheit, Spinozerebelläre Ataxie (SCA), Spinale Muskelatrophie (SMA). Für diese Erkrankungen wird auf die relevanten Förderbekanntmachungen von JPND verwiesen. Kindliche Demenzerkrankungen/​neurodegenerative Erkrankungen sind von diesem Ausschlusskriterium nicht betroffen;

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Projekte zu seltenen Infektionskrankheiten oder seltenen Krebsarten sowie zu seltenen unerwünschten Arzneimittelwirkungen oder sekundären Ereignissen bei der Behandlung von häufigen Erkrankungen. Seltene Erkrankungen, die eine Prädisposition für Krebs zur Folge haben, sind nicht ausgeschlossen.

Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung (wie z. B. Krankenhäuser, Rehabilitationskliniken), gegebenenfalls auch mit dem Status eines Unternehmens der gewerblichen Wirtschaft, Patientenorganisationen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft.

Zum Zeitpunkt der Auszahlung einer gewährten Zuwendung wird das Vorhandensein einer Betriebsstätte oder Niederlassung (Unternehmen) beziehungsweise einer sonstigen Einrichtung, die der nichtwirtschaftlichen Tätigkeit des Zuwendungsempfängers dient (staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen, außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, Einrichtungen der Gesundheitsversorgung und Patientenorganisationen), in Deutschland verlangt.

Forschungseinrichtungen, die von Bund und/​oder Ländern grundfinanziert werden, können neben ihrer institutionellen Förderung nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihre zusätzlichen projektbedingten Ausgaben beziehungsweise Kosten bewilligt bekommen.

Zu den Bedingungen, wann staatliche Beihilfe vorliegt/​nicht vorliegt, und in welchem Umfang beihilfefrei gefördert werden kann, siehe FuEuI-Unionsrahmen.⁴

Kleine und mittlere Unternehmen oder „KMU“ im Sinne dieser Förderrichtlinie sind Unternehmen, die die Voraussetzungen der KMU-Definition der EU erfüllen.⁵ Der Antragsteller erklärt gegenüber der Bewilligungsbehörde seine Einstufung gemäß Anhang I der AGVO im Rahmen des schriftlichen Antrags.

Vorleistungen

Die Antragstellenden müssen durch einschlägige wissenschaftliche Vorarbeiten auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen ausgewiesen sein. Von den transnationalen kooperativen Forschungsprojekten wird ein großer Beitrag zum wissenschaftlichen Fortschritt bzw. die Diagnose/​Krankenversorgung im Bereich der seltenen Krankheiten erwartet.

Zusammenarbeit

Es werden nur transnationale Verbünde gefördert. In die Verbünde müssen alle zur Bearbeitung erforderlichen Partner aus Wissenschaft und Praxis einbezogen werden. Dazu gehören auch Betroffene oder ihre Vertretungen. Die Einbeziehung von Firmen und insbesondere kleinen und mittleren Unternehmen wird befürwortet, wenn diese zu einem beschleunigten Transfer der Ergebnisse beitragen können. Von den Partnern eines Verbundes ist ein Koordinator zu benennen. Die Partner eines Verbundprojekts regeln ihre Zusammenarbeit in einer schriftlichen Kooperationsvereinbarung. Alle Verbundpartner, auch Forschungseinrichtungen im Sinne von Artikel 2 (Nummer 83) AGVO, stellen sicher, dass im Rahmen des Verbundes keine indirekten (mittelbaren) Beihilfen an Unternehmen fließen. Dazu sind die Bestimmungen von Nummer 2.2 des FuEuI-Unionsrahmens zu beachten. Vor der Förderentscheidung über ein Verbundprojekt muss eine grundsätzliche Übereinkunft über weitere vom BMBF vorgegebene Kriterien nachgewiesen werden (vgl. BMBF-Vordruck Nr. 0110).⁶

Zur Bearbeitung der geplanten Projekte sollen mindestens vier einschlägig qualifizierte Forschungsgruppen in einem Verbund kooperieren. Diese vier Gruppen müssen bei den unter Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Zudem müssen diese vier Gruppen aus vier unterschiedlichen Ländern stammen. Ein Verbund darf grundsätzlich maximal aus sechs Forschungsgruppen bestehen. Zur Gewährleistung eines Gleichgewichts bei der länderübergreifenden Zusammenarbeit dürfen sich maximal zwei Verbundpartner aus dem gleichen Land in einem solchen Verbund beteiligen.

Das EJP RD ist bestrebt, den Europäischen Forschungsraum durch die Einbeziehung einer möglichst hohen Anzahl an Partnerländern zu stärken. Daher darf die Anzahl der Verbundpartner auf bis zu acht erhöht werden, wenn ein Partner aus einem üblicherweise bei der Förderung unterrepräsentierten Land (Slowakei, Litauen, Polen, Türkei, Schweden und Ungarn) beteiligt ist.

Um als Partner eines Verbundes zu gelten, muss dieser substanziell zur Bearbeitung mindestens eines Arbeitspaketes beitragen. Um die erforderlichen Patientendaten oder Biomaterialien für die vorgeschlagene Studie zu erhalten, muss ein Verbund eventuell mit anderen Zentren zusammenarbeiten. Wenn die einzige Rolle dieser Zentren die Bereitstellung von Patientendaten und/​oder -proben für die Studie darstellt, werden sie nicht als Partner des Verbundes gezählt, sondern können gegebenenfalls im Rahmen eines Unterauftrages eingebunden werden.

Andere Forschungsgruppen können als Kollaborationspartner an einem Verbundprojekt teilnehmen, sofern die Finanzierung ihrer Teilnahme anderweitig gesichert ist und sofern mindestens vier antragsberechtigte Gruppen teilnehmen. Kollaborationspartner können nicht hauptverantwortlich Arbeitspakete leiten, und ihr Beitrag zum Verbund muss beschrieben werden (gegebenenfalls sollte ein Lebenslauf in die Antragsskizze aufgenommen werden). Da sie im Rahmen dieser Richtlinie keine Mittel erhalten, werden sie nicht auf die Obergrenze von acht Partnern angerechnet, die Forschungsförderung beantragen (es gibt auch keine Begrenzung der Anzahl der Kollaborationspartner pro Land, solange ihre Teilnahme gerechtfertigt ist). Kollaborationspartner müssen eine Absichtserklärung zur geplanten Teilnahme für den Antrag vorlegen.

Gegebenenfalls ist die Einbindung von Unterauftragnehmern erforderlich, sofern dies nach nationalen Regularien möglich ist. Diese nehmen dann nur begrenzte Arbeiten wahr, deren Beitrag zum Konsortium ebenfalls beschrieben werden muss. Diese werden nicht auf die Obergrenze von acht Partnern angerechnet, die Forschungsförderung beantragen (es gibt auch keine Begrenzung der Anzahl der Unterauftragnehmer pro Land, solange ihre Teilnahme gerechtfertigt und nach den nationalen Regularien möglich ist).

Für das geplante Projekt muss ein Koordinator benannt werden, der den Verbund nach außen hin repräsentiert und für das interne Verbundmanagement verantwortlich ist. Dies beinhaltet beispielsweise das Abfassen von jährlichen Berichten, Controlling, Öffentlichkeitsarbeit und die Sicherstellung von Urheberrechten. Der Arbeitsaufwand für diese Aufgaben sollte bei der Planung des Budgets des Koordinators berücksichtigt werden. Die Einrichtung, bei der die Projektkoordination liegt, muss bei einer der in Nummer 1.1 genannten Förderorganisationen antragsberechtigt sein. Ansprechpartner für die nationalen Förderorganisationen sind die Projektleiter der jeweiligen Teilprojekte.

Nachwuchswissenschaftler

Die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleitende im Projekt wird befürwortet. Diese müssen nachweisen, dass sie unabhängig und wissenschaftlich exzellent sind, z. B. dadurch, dass sie eine Forschungsgruppe oder ein Projekt leiten oder geleitet haben. Sie müssen auch eindeutig gemäß den nationalen/​regionalen Förderrichtlinien antragsberechtigt sein. Nachwuchswissenschaftler sollten im Antrag und in ihrem Lebenslauf eindeutig als solche identifizierbar sein. Durch die Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern darf die Anzahl der Verbundpartner ebenfalls auf bis zu acht erhöht werden.

Patienten-Partizipation

Darüber hinaus wird die Einbeziehung von Patientenvertretungen und/​oder Patientenorganisationen in den Antrag dringend empfohlen.

Bereits in einem frühen Stadium der Antragstellung sollten die Antragsteller einschlägige krankheitsspezifische Patientenorganisationen und/​oder Allianzen von Patientenorganisationen für seltene Erkrankungen konsultieren. Informationen darüber, wo man Patientenvertreter und Patientenorganisationen finden kann, die bereit sind, sich an der Forschung zu beteiligen, finden sich unter:

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Orphanet: Das Portal für seltene Krankheiten und Orphan Drugs:
https:/​/​www.orpha.net/​consor/​cgi-bin/​SupportGroup.php?lng=EN;

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EURODIS Rare Diseases Europe: https:/​/​www.eurordis.org/​;

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Europäische Referenznetzwerke: https:/​/​ec.europa.eu/​health/​ern_​en;

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EUPATI: https:/​/​eupati.eu/​?lang=es;

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European Patients’ Forum: https:/​/​www.eu-patient.eu/​.

Die Antragstellenden müssen die Rolle und die Zuständigkeiten der Patientenvertreter klar darlegen und beschreiben, wie diese arbeiten werden und auf welchen Ebenen und in welchen Phasen der Forschung sie einbezogen werden. Darüber hinaus müssen die dafür bereitgestellten Ressourcen beschrieben werden. Patientenvertretungen können auf allen Ebenen der geplanten Arbeiten einbezogen werden, einschließlich der Unterstützung bei der Entwicklung von Forschungsfragen oder patientenzentrierter Instrumente, Beratung bei Prioritätensetzung, Beteiligung an Beratungsgruppen, als Mitglied der Verbundsteuerungsgruppe oder der Governance-Gruppe eines Registers, in der Durchführung von Forschung und der Verbreitung von Forschungsergebnissen. Patientenorganisationen können in institutionellen wissenschaftlichen Gremien vertreten sein, um die Antragsskizze und die anschließende Forschung zu diskutieren, z. B. bei Themen wie:

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die Forschungsidee und deren Relevanz für die Belange der Patienten;

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mögliche Outcomes, insbesondere die von den Patienten berichteten Outcome-Parameter;

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Einwilligung nach Aufklärung;

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mögliche Patientenintervention im Projekt;

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Überprüfung der erhobenen Daten;

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Verbreitung von Forschungsergebnissen;

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Überprüfung der Bedingungen für die Datennutzung und der Zugriffsverfahren innerhalb und außerhalb des Projektkonsortiums sowohl während als auch nach der Projektlaufzeit.

Daher können Patientenorganisationen auch Finanzmittel für ihre Aktivitäten erhalten. Falls die Beteiligung von Patientenorganisationen in einer bestimmten Forschungsstudie als nicht sinnvoll angesehen wird, sollte dies erklärt und begründet werden. Die einbezogenen Patientenorganisationen werden nicht als nationaler/​regionaler Forschungspartner gezählt. Daher hat ihre Einbeziehung keinen Einfluss auf die oben beschriebene maximale Anzahl von Forschungspartnern.

Weitere Informationen über die patientenorientierte Versorgung und Strategien zur Einbeziehung von Patientenvertretern und -organisationen (PAOs) in Ihr Forschungsprojekt finden Sie unter:

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EJP RD Kurzanleitung zur Patientenzusammenarbeit in Forschungsprojekten zu seltenen Erkrankungen: EJP RD Short guide on patient partnerships in rare diseases research projects;

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INVOLVE Briefing Notes für Forscher: https:/​/​www.invo.org.uk/​resource-centre/​resource-for-researchers/​;

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Kostenrechner:
https:/​/​www.invo.org.uk/​resource-centre/​payment-and-recognition-for-public-involvement/​involvement-cost-calculator/​;

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Empfehlungen für eine erfolgreiche Patientenbeteiligung an der wissenschaftlichen Forschung (de Witt et al., 2016): http:/​/​nephceurope.eu/​nc/​wp-content/​uploads/​2016/​08/​Recommendations-participation-patients-in-research_​def-Aug16.pdf;

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Measuring what matters to rare disease patients (Morel & Cano, 2017): https:/​/​ojrd.biomedcentral.com/​articles/​10.1186/​s13023-017-0718-x;

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Ressourcen des CIHR zur Patienteneinbindung: http:/​/​www.cihr-irsc.gc.ca/​e/​45851.html.

Wissenschaftliche Standards

Die Antragstellenden sind verpflichtet, nationale und internationale Standards zur Qualitätssicherung von präklinischer und klinischer Forschung einzuhalten. Dies gilt insbesondere für Biomaterialbanken, Patientenregister, IT-Vernetzung und Tierstudien.

Bei Förderanträgen für Tierstudien sind die ARRIVE-Guidelines in der jeweils geltenden Fassung zugrunde zu legen.

Die entsprechenden Standards sind im Leitfaden zu dieser Förderrichtlinie näher spezifiziert.

Qualität der angewendeten Methoden

Voraussetzung für eine Förderung ist die hohe Qualität der Methodik des beantragten Projekts. Bei der Projektplanung müssen der nationale und internationale Forschungsstand adäquat berücksichtigt werden. Die Validität der Erhebungsverfahren muss in Bezug auf die gewählte Forschungsfrage gewährleistet sein. Die kontinuierliche Einbindung methodologischer Expertise in das Vorhaben muss gewährleistet sein.

Berücksichtigung von Diversität

Die Vorhaben müssen die Diversität der Zielgruppen (z. B. Gender, Alter, kultureller Hintergrund) berücksichtigen. Es ist darzulegen, wie diese in den Vorhaben angemessen adressiert wird. Falls Aspekte der Diversität für ein Vorhaben als nicht relevant erachtet werden, ist dies zu begründen.

Zugänglichkeit, Interoperabilität und langfristige Sicherung von Forschungsdaten und -ergebnissen

Der Zugang zu den wissenschaftlichen Erkenntnissen und Daten ist eine wesentliche Grundlage für Forschung, Entwicklung und Innovation. Die langfristige und nachhaltige Sicherung und Bereitstellung der Forschungsdaten leistet einen Beitrag zur Nachvollziehbarkeit, Reproduzierbarkeit und Qualität wissenschaftlicher Arbeiten sowie für die Nutzung und Bearbeitung zukünftiger Forschungsfragen und -erkenntnisse. Hierbei soll der Aufbau von Parallelstrukturen für Datenzugang und Datenspeicherung vermieden werden.

Zudem wird vorausgesetzt, dass die FAIR-Prinzipien (findable, accessible, interoperable and reusable, siehe auch https:/​/​www.go-fair.org/​fair-principles/​) zum Daten-Management befolgt werden. Weitere Hinweise zum Umgang mit Forschungsdaten sind in folgender Checkliste zu finden:

https:/​/​www.dfg.de/​foerderung/​grundlagen_​rahmenbedingungen/​forschungsdaten/​index.html.

Entsprechend gelten folgende Voraussetzungen:

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Forschungsergebnisse, die im Rahmen dieser Förderrichtlinie entstehen, müssen unabhängig von ihrem Ergebnis publiziert werden, also auch im Fall von Negativ-Ergebnissen (z. B. Nichtbestätigung einer Hypothese);

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die Veröffentlichungen der Ergebnisse sollen als Open Access-Publikation erfolgen (siehe auch Nummer 6);

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Originaldaten zu den Publikationen sollen unter Verwendung aktueller internationaler Standards (z. B. HL7 FHIR), zum Austausch und zur Nachnutzung zur Verfügung gestellt werden (digital; unter Wahrung der Rechte Dritter, insbesondere Datenschutz, Urheberrecht);

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wo immer möglich, sollten Forschungsdaten bereits während der Laufzeit von geförderten Projekten zugänglich gemacht werden;

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die Kriterien und der Zugangsweg zu den Daten zur Benutzung und Auswertung durch Dritte müssen im Antrag dargestellt und im Fall der Förderung mit der Publikation veröffentlicht werden;

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um die harmonisierte Ablage und Interoperabilität von generierten Daten zu gewährleisten, sollen sich die Projekte an den im Rahmen der Medizininformatik-Initiative (MI-I, https:/​/​www.medizininformatik-initiative.de/​de/​start) formulierten Anforderungen orientieren und, wo möglich, die Datenintegrationszentren der MI-I einbinden. Falls bestimmte Daten in der MI-I (noch) nicht abbildbar sind, können für die Speicherung auch andere Datenbanken wie z. B. die der Nationalen Forschungsdateninfrastruktur (NFDI, https:/​/​www.nfdi.de/​) in Frage kommen. Falls dies für nicht möglich erachtet wird, ist dies zu begründen;

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neu entwickelte Ansätze zur Datennutzung, Datenanalyse oder Datenaustausch, wie nutzerorientierte Programme, Algorithmen oder der zur Analyse von Daten benutzte Code, sollen zeitnah, spätestens jedoch sechs Monate nach Ablauf der Förderung, zur Nachnutzung in einschlägigen Repositorien mit ausführlicher Dokumentation zugänglich gemacht werden
(z. B. Github, https:/​/​github.com/​; GitLab, https:/​/​about.gitlab.com/​; Sourceforge, https:/​/​sourceforge.net/​ etc.).

Verwertungs- und Nutzungsmöglichkeiten

Die zu erwartenden Ergebnisse müssen einen konkreten Erkenntnisgewinn über den bisherigen Wissensstand hinaus für künftige Verbesserungen in der Gesundheitsförderung, Prävention und Therapie von seltenen Erkrankungen erbringen. Die geplante Verwertung, der Transfer der Ergebnisse in die Praxis sowie Strategien zur nachhaltigen Umsetzung müssen bereits in der Konzeption des beantragten Projekts adressiert und auf struktureller und prozessualer Ebene beschrieben werden.

Es wird erwartet, dass die Projektpartner den Grundsätzen und Richtlinien des International Rare Diseases Research Consortiums (IRDiRC) folgen. Eine Beteiligung an IRDiRC Arbeitsgruppen und anderen Aktivitäten wird begrüßt. Mehr Informationen dazu finden sich unter:

www.irdirc.org.

Die Zuwendungen werden im Wege der Projektförderung als nicht rückzahlbarer Zuschuss gewährt.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbare Institutionen, die nicht in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren und der Fraunhofer-Gesellschaft die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben individuell bis zu 100 % gefördert werden können.

Bei nichtwirtschaftlichen Forschungsvorhaben an Hochschulen und Universitätskliniken wird zusätzlich zu den durch das BMBF finanzierten zuwendungsfähigen Ausgaben eine Projektpauschale in Höhe von 20 % gewährt.

Bemessungsgrundlage für Zuwendungen an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft und für Vorhaben von Forschungseinrichtungen, die in den Bereich der wirtschaftlichen Tätigkeiten⁷ fallen, sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten. Diese können unter Berücksichtigung der beihilferechtlichen Vorgaben (siehe Anlage) anteilig finanziert werden. Nach BMBF-Grundsätzen wird eine angemessene Eigenbeteiligung an den entstehenden zuwendungsfähigen Kosten vorausgesetzt.

Zuwendungsfähig für Antragstellende außerhalb der gewerblichen Wirtschaft ist der vorhabenbedingte Mehraufwand, wie Personal-, Sach- und Reisemittel sowie in begründeten Ausnahmefällen projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung des Antragstellers zuzurechnen sind.

Verbünde können in der Regel für einen Zeitraum von bis zu drei Jahren gefördert werden.

Neben den in den AZA/​AZK-Richtlinien benannten Punkten sind auch die folgenden Punkte zuwendungsfähig:

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Koordination und Qualitätssicherung;

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Finanzierung von Ersatzpersonal für Wissenschaftler aus der Klinik, die voll oder anteilig für eine befristete Zeit von ihren Routineaufgaben in der Versorgung für die Forschung freigestellt werden sollen und für die ein Ersatz eingestellt werden muss;

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Fördermittel zur Beteiligung von Patienten in den Verbünden;

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Publikationsgebühren, die für die Open Access-Publikation der Vorhabenergebnisse während der Laufzeit des Vorhabens entstehen;

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Aufbereitung von projektspezifischen Forschungsdaten für eine Nachnutzung durch andere Wissenschaftler während der Laufzeit der Förderung (Open Data);

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Infrastruktur- und Personalkosten während der Laufzeit der Förderung für die kontrollierte Herausgabe der Daten sowie für die Überführung in existierende Dateninfrastrukturen.

Ausgaben für die Erstellung des Ethikvotums durch die hochschuleigene Ethikkommission werden der Grundausstattung zugerechnet und können nicht gefördert werden.

Die zur Erlangung und Validierung von Patenten und anderen gewerblichen Schutzrechten erforderlichen Ausgaben bzw. Kosten (nur bei KMU) während der Laufzeit des Vorhabens sind zuwendungsfähig.

Förderfähig sind Ausgaben/​Kosten, welche im Förderzeitraum dazu dienen, den geplanten Forschungsprozess beziehungsweise die Ergebnisse der Öffentlichkeit zugänglich zu machen und über diese mit der Gesellschaft in den Austausch zu gehen. Die Wissenschaftskommunikation ist die allgemeinverständliche, dialogorientierte Kommunikation und Vermittlung von Forschung und wissenschaftlichen Inhalten an Zielgruppen außerhalb der Wissenschaft.⁸

Die zuwendungsfähigen Ausgaben/​Kosten richten sich nach den „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA/​AZAP/​AZV)“ und/​oder den „Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis von Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft (AZK)“ des BMBF.

Für die Festlegung der jeweiligen zuwendungsfähigen Kosten und die Bemessung der jeweiligen Förderquote sind die Vorgaben der AGVO zu berücksichtigen (siehe Anlage).

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Ausgabenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Ausgabenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung zur Projektförderung“ (NABF).

Bestandteil eines Zuwendungsbescheids auf Kostenbasis werden grundsätzlich die „Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des Bundesministeriums für Bildung und Forschung an gewerbliche Unternehmen für Forschungs- und Entwicklungsvorhaben“ (NKBF 2017).

Zur Durchführung von Erfolgskontrollen im Sinne von Verwaltungsvorschrift Nummer 11a zu § 44 BHO sind die Zuwendungsempfänger verpflichtet, die für die Erfolgskontrolle notwendigen Daten dem BMBF oder den damit beauftragten Institutionen zeitnah zur Verfügung zu stellen. Die Informationen werden ausschließlich im Rahmen der Begleitforschung und der gegebenenfalls folgenden Evaluation verwendet, vertraulich behandelt und so anonymisiert veröffentlicht, dass ein Rückschluss auf einzelne Personen oder Organisationen nicht möglich ist.

Wenn der Zuwendungsempfänger seine aus dem Forschungsvorhaben resultierenden Ergebnisse als Beitrag in einer wissenschaftlichen Zeitschrift veröffentlicht, so soll dies so erfolgen, dass der Öffentlichkeit der unentgeltliche elektronische Zugriff (Open Access) auf den Beitrag möglich ist. Dies kann dadurch erfolgen, dass der Beitrag in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich zugänglichen elektronischen Zeitschrift veröffentlicht wird. Erscheint der Beitrag zunächst nicht in einer der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglichen Zeitschrift, so soll der Beitrag – gegebenenfalls nach Ablauf einer angemessenen Frist (Embargofrist) – der Öffentlichkeit unentgeltlich elektronisch zugänglich gemacht werden (Zweitveröffentlichung). Im Fall der Zweitveröffentlichung soll die Embargofrist zwölf Monate nicht überschreiten. Das BMBF begrüßt ausdrücklich die Open Access-Zweitveröffentlichung von aus dem Vorhaben resultierenden wissenschaftlichen Monographien.

Zuwendungsempfänger sind angehalten, geeignete Maßnahmen zur Wissenschaftskommunikation im Zusammenhang mit ihrem Forschungsprozess und den Forschungsergebnissen einzuplanen und darzulegen.

Bei Verbundvorhaben sollen die Verbundpartner eine gemeinsame Strategie zur Wissenschaftskommunikation entwickeln.

Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft (inklusive Start-ups und KMU) werden zu Maßnahmen zur Wissenschaftskommunikation ermutigt, ohne dass dies als Kriterium bei der Förderentscheidung des Zuwendungsgebers berücksichtigt wird.

7.1 Einschaltung eines Projektträgers, Antragsunterlagen, sonstige Unterlagen und Nutzung des elektronischen Antragssystems

Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger beauftragt:

DLR Projektträger
– Bereich Gesundheit –
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn

Telefon: 0228/​3821-1210
Telefax: 0228/​3821-1257 

Ansprechpersonen sind:

Frau Dr. Michaela Fersch
Frau Dr. Katarzyna Saedler
Herr Dr. Ralph Schuster

Telefon: 0228/​3821-2453
E-Mail: SelteneErkrankungen@dlr.de
Internet: www.gesundheitsforschung-bmbf.de 

Es wird empfohlen, zur Beratung mit dem Projektträger Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich.

Soweit sich hierzu Änderungen ergeben, wird dies im Bundesanzeiger oder in anderer geeigneter Weise bekannt gegeben.

Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internetadresse

https:/​/​foerderportal.bund.de/​easy/​easy_​index.php?auswahl=easy_​formulare

abgerufen oder unmittelbar beim oben angegebenen Projektträger angefordert werden.

Zur Erstellung von förmlichen Förderanträgen ist das elektronische Antragssystem „easy-Online“ zu nutzen (https:/​/​foerderportal.bund.de/​easyonline).

Es besteht die Möglichkeit, den zwingend schriftlich einzureichenden Antrag in elektronischer Form über dieses Portal einzureichen. Der elektronischen Form genügt ein elektronisches Dokument, das mit einer qualifizierten elektronischen Signatur versehen ist.

7.2 Dreistufiges Verfahren

Das Förderverfahren ist dreistufig angelegt. Zuerst wird ein zweistufiges internationales Begutachtungsverfahren durchgeführt. Die deutschen Projektpartner der ausgewählten transnationalen Verbünde werden dann in einer dritten Stufe zum Einreichen förmlicher Förderanträge aufgefordert. Sowohl für die Projektskizzen (pre-proposals) als auch für die ausführlichen Projektbeschreibungen (full proposals) ist ein einziges gemeinsames Dokument von den Projektpartnern eines transnationalen Verbundes zu erstellen. Dieses wird von dem Projektkoordinator elektronisch unter https:/​/​ptoutline.eu/​app/​ejprd23 eingereicht.

Einzelheiten zur Einreichung der Projektskizzen sind in den Leitlinien für Antragsteller („Guidelines for applicants“, https:/​/​projekttraeger.dlr.de/​media/​gesundheit/​leitfaden/​GuidelinesEJPRDJTC2023.pdf) beschrieben. Jede Förderorganisation hat nationale Ansprechpartner, die zu den spezifischen nationalen Vorgaben auf Anfrage Auskunft geben können (siehe englischer Bekanntmachungstext).

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Projektskizzen

In der ersten Verfahrensstufe sind dem EJPRD-Sekretariat, das bei der French National Research Agency (ANR) angesiedelt ist,

bis spätestens 15. Februar 2023, 14.00 Uhr MEZ

zunächst Projektskizzen in elektronischer Form vorzulegen.

Für Verbundprojekte ist die Projektskizze von dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen.

Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, Projektskizzen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die Projektskizzen sollen alle notwendigen Informationen enthalten, um dem Kreis begutachtender Personen eine abschließende fachliche Stellungnahme zu erlauben.

Die Projektskizze ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der EJP RD Internetseite erhältlich (http:/​/​www.ejprarediseases.org/​).

Projektskizzen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Mit Blick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung in englischer Sprache empfohlen.

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https:/​/​ptoutline.eu/​app/​ejprd23.

Im Portal ist die Projektskizze im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene Projektskizze werden gemeinsam begutachtet. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.

Der Skizze ist ein Anschreiben/​Vorblatt zur Einreichung beizulegen, auf dem Vertreter aller Projektpartner (in der Regel die Projektleiter) mittels rechtsverbindlicher Unterschrift die Kenntnisnahme sowie die Richtigkeit der in der Skizze gemachten Angaben bestätigen.

Nach der Prüfung formaler Kriterien entsprechend dem englischen Bekanntmachungstext bzw. den Leitlinien für Antragsteller werden die eingegangenen Projektskizzen unter Beteiligung eines externen Begutachtungsgremiums nach den folgenden Kriterien bewertet:

Exzellenz:

–

Klarheit und Relevanz der Ziele;

–

Plausibilität der vorgeschlagenen Vorgehensweise und Methodik;

–

Solidität des Konzepts;

–

Innovation;

–

Machbarkeit des Projekts (Angemessenheit der beantragten Mittel, Zeitplanung, Zugang zu Patienten oder Patientendaten und/​oder -biomaterialien, Patientenbeteiligung);

–

Kompetenz und Erfahrung der beteiligten Forschungspartner (bisherige Arbeiten in dem Feld, technisches Fachwissen);

–

Patientenorganisationen und Patientenvertreter haben eine aktive und sinnvolle Beteiligung am Projekt (nach Möglichkeit auch bei der Gestaltung und Festlegung von Forschungsprioritäten, der Interpretation und Umsetzung der Ergebnisse, ihrer Verbreitung und Kommunikation).

Anwendungspotenzial der erwarteten Ergebnisse:

–

Potenzial der erwarteten Ergebnisse hinsichtlich der klinischen Nutzung und anderer sozioökonomischer oder gesundheitsrelevanter Anwendungsmöglichkeiten;

–

Mehrwert der grenzüberschreitenden Zusammenarbeit: Zusammenführung einer ausreichenden Menge von Patienten und/​oder biologischen Materials, gemeinsame Nutzung von Expertise und Ressourcen, Harmonisierung von Daten; gemeinsame Nutzung spezifischen Wissens und/​oder innovativer Lösungen;

–

Nutzen für Patienten, ihre Familien und Pflegekräfte durch eine aktive und sinnvolle Beteiligung von Patientenorganisationen und Patientenvertretungen;

–

Einbeziehung der Industrie (im Hinblick auf sozioökonomische Auswirkungen und/​oder eine Beschleunigung der Forschungsentwicklung, des Zugangs zu Innovationen und der Anwendung für Patienten);

–

Einbeziehung von Nachwuchswissenschaftlern als Arbeitsgruppenleiter.

Qualität und Effizienz der Umsetzung:

–

Kohärenz und Effektivität des Arbeitsplans, einschließlich der Angemessenheit der Zuordnung von Aufgaben, Ressourcen und des Zeitrahmens;

–

Komplementarität der Beteiligten im Verbund inklusive der Beteiligung von Patientenorganisationen oder Patientenvertretungen, wenn möglich.

Entsprechend den oben angegebenen Kriterien und der Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte Projektskizze und eventuell weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.2 Vorlage und Auswahl von ausführlichen Projektbeschreibungen

Eine ausführliche Projektbeschreibung (full proposal) ist nur nach Aufforderung von dem vorgesehenen Verbundkoordinator auf elektronischem Wege bis zum

14. Juni 2023, 14.00 Uhr MEZ

einzureichen (zweite Verfahrensstufe).

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https:/​/​ptoutline.eu/​app/​ejprd23.

Die Vorlagefrist gilt nicht als Ausschlussfrist, ausführliche Projektbeschreibungen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können aber möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die ausführliche Projektbeschreibung ist anhand des dafür vorgesehenen Musters zu erstellen. Muster sind auf der folgenden Internetseite erhältlich (http:/​/​www.ejprarediseases.org/​).

Ausführliche Projektbeschreibungen, die den dort niedergelegten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.

Im Portal ist die ausführliche Projektbeschreibung im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird aus den Eingaben in ein Internetformular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene ausführliche Projektbeschreibung werden gemeinsam begutachtet. Eine genaue Anleitung findet sich im Portal.

Nach der Prüfung formaler Kriterien entsprechend dem englischen Bekanntmachungstext bzw. den Leitlinien für Antragsteller werden die eingegangenen ausführlichen Vorhabenbeschreibungen unter Beteiligung des externen Begutachtungsgremiums nach den oben genannten Kriterien bewertet. Zusätzlich werden noch folgende Kriterien herangezogen:

Anwendungspotenzial der erwarteten Ergebnisse:

–

Wirksamkeit der vorgeschlagenen Maßnahmen zur Verwertung und Verbreitung der Projektergebnisse (einschließlich Management von Urheberrechten), zur Vermittlung der Inhalte des Projekts und, wo relevant, zur Verwaltung von Forschungsdaten. Die Vorlage einer Datenmanagementstrategie in der ausführlichen Vorhabenbeschreibung ist verpflichtend.

Qualität und Effizienz der Umsetzung:

–

Angemessenheit der Managementstrukturen und -verfahren, einschließlich Risiko- und Innovationsmanagement sowie von Notfallplänen;

–

Konzept für Nachhaltigkeit von im Projekt aufgebauten Infrastrukturen und anderen Ressourcen;

–

Budget und Kosteneffektivität des Projekts (sinnvolle Verteilung der Ressourcen im Verhältnis zu den Aktivitäten, den Verantwortlichkeiten der Projektpartner und zur Zeitplanung).

Die ausführlichen Projektbeschreibungen werden außerdem zusätzlich von unabhängigen Ethikexperten bewertet. Es werden nur die Projekte finanziert, die sowohl die wissenschaftlichen als auch die ethischen Kriterien (unter Einhaltung aller EU und regionalen/​nationalen ethischen Anforderungen) erfüllen. Weitere Informationen dazu finden sich im englischsprachigen Bekanntmachungstext und den zugehörigen EJP RD Internetseiten http:/​/​www.ejprarediseases.org/​.

Entsprechend den oben angegebenen Kriterien und der Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt.

Die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereichte ausführliche Projektbeschreibung und eventuell weitere vorgelegte Unterlagen werden nicht zurückgesendet.

7.2.3 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

In der dritten Verfahrensstufe werden die Verfasser der positiv bewerteten ausführlichen Projektbeschreibungen unter Angabe eines Termins aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag vorzulegen.

Die Förderanträge sind in Abstimmung mit der vorgesehenen Verbundkoordination vorzulegen.

Ein vollständiger Förderantrag liegt nur vor, wenn mindestens die Anforderungen nach Artikel 6 Absatz 2 AGVO (vgl. Anlage) erfüllt sind.

Mit den förmlichen Förderanträgen sind unter anderem folgende, die ausführliche Projektbeschreibung ergänzende, Informationen vorzulegen:

–

detaillierter Finanzierungsplan und ausführliche deutschsprachige Vorhabenbeschreibung;

–

ausführlicher Verwertungsplan;

–

Darstellung der Notwendigkeit der Zuwendung;

–

detaillierte vorhabenbezogene Ressourcen- und Meilensteinplanung.

Eventuelle Auflagen aus der zweiten Stufe sind dabei zu berücksichtigen. Genaue Anforderungen an die förmlichen Förderanträge werden bei Aufforderung zur Vorlage eines förmlichen Förderantrags mitgeteilt.

Die eingegangenen Anträge werden nach den folgenden Kriterien bewertet und geprüft:

–

Notwendigkeit, Angemessenheit und Zuwendungsfähigkeit der beantragten Mittel;

–

Qualität und Aussagekraft des Verwertungsplans, auch hinsichtlich der förderpolitischen Zielsetzungen dieser Fördermaßnahme;

–

Umsetzung möglicher Auflagen der zweiten Stufe.

Entsprechend den oben angegebenen Kriterien und der Bewertung wird nach abschließender Antragsprüfung über eine Förderung entschieden.

7.3 Zu beachtende Vorschriften

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der Verwendung und die gegebenenfalls erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheids und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die §§ 48 bis 49a des Verwaltungsverfahrensgesetzes, die §§ 23, 44 BHO und die hierzu erlassenen Allgemeinen Verwaltungsvorschriften, soweit nicht in dieser Förderrichtlinie Abweichungen von den Allgemeinen Verwaltungsvorschriften zugelassen worden sind. Der Bundesrechnungshof ist gemäß § 91 BHO zur Prüfung berechtigt.

Diese Förderrichtlinie tritt am Tag ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft. Die Laufzeit dieser Förderrichtlinie ist bis zum Zeitpunkt des Auslaufens ihrer beihilferechtlichen Grundlage, der AGVO, zuzüglich einer Anpassungsperiode von sechs Monaten, mithin bis zum 30. Juni 2024, befristet. Sollte die zeitliche Anwendung der AGVO ohne die Beihilferegelung betreffende relevante inhaltliche Veränderungen verlängert werden, verlängert sich die Laufzeit dieser Förderrichtlinie entsprechend, aber nicht über den 31. Dezember 2029 hinaus. Sollte die AGVO nicht verlängert und durch eine neue AGVO ersetzt werden, oder sollten relevante inhaltliche Veränderungen der derzeitigen AGVO vorgenommen werden, wird eine den dann geltenden Freistellungsbestimmungen entsprechende Nachfolge-Förderrichtlinie bis mindestens 31. Dezember 2029 in Kraft gesetzt werden.